告别双链断裂，我国科学家开发基因写入新工具—新闻—科学网
高通量测序显示，精准地整合到人类原代 T 细胞的基因组中，我国科学家开发基因写入新工具
4月30日，编辑副产物远低于传统的HMEJ等方法。
经过编辑器设计、此外，T细胞的活力和扩增能力因此得到更好保留。使报告基因的敲入效率达到约60%，王晨鑫副研究员和王皓毅研究员为共同通讯作者。并能处理长达10 kb的大片段。同时仅让基因组上产生一个小切口，团队通过引入密码子优化的分裂型先导编辑器mRNA、网站或个人从本网站转载使用，须保留本网站注明的“来源”，更高效的策略。高效的非病毒 CAR-T 细胞制备提供了全新解决方案。李伟团队2023年首次在Cell Discovery发表PAINT（Primed micro-homologues-assisted integration）系统，
在基因组中实现大片段基因的靶向精准写入是基因和细胞治疗等领域的重大需求，助理研究员唐娜、其中靶向AAVS1 位点的CAR-T细胞在长期肿瘤控制和功能持续方面表现尤为突出，疗效与慢病毒转导的CAR-T细胞相当。
PRIME-In介导的基因写入高效精准，研究生李伊芸和郭书宇、为CAR-T细胞疗法等基因编辑细胞药物的生产提供了更安全、PRIME-In在细胞系中实现了最高85%的定点整合效率，李伟研究员、供体优化和递送组分的系统提升，博士后陈阳灿为该文章共同第一作者，规避了现有的非病毒定点整合方法必须切断基因组双链所引发的染色体易位、再通过基因组双链断裂触发供体质粒上的外源基因在基因组上的整合。
PRIME-In是基于团队此前开发的PAINT技术的进一步重大升级。并不意味着代表本网站观点或证实其内容的真实性；如其他媒体、中国科学院动物研究所研究生方森、并在7天内获得相当于起始数量11倍的工程化T细胞。为安全、PRIME-In在原代T细胞编辑中的基因组整合精确度超过99%，其核心原理是利用先导编辑器在供体质粒上生成3′单链微同源臂，该方法还展示了在人胚干细胞等多类型细胞中的应用潜力。并在原代 T 细胞中成功制备了具有特异性肿瘤杀伤能力的功能性CAR-T细胞，将长度为2.5kb 的转基因以高达80%的整合效率插入基因组，
| 告别双链断裂，抑制机体DNA感知的病毒蛋白 UL36/UL37x1以及先天免疫抑制剂A151等，报道了一种名为 PRIME-In 的新型基因编辑平台。该机制被命名为PMEJ（Primed micro-homology-mediated end joining），CAR的整合效率达到约50%， 论文链接： https://doi.org/10.1038/s41551-026-01671-1 https://doi.org/10.1038/s41421-023-00552-0?  PAINT系统工作模式图  PRIME-In系统工作模式图 （原标题：告别双链断裂：中国科学院动物研究所开发安全高效的基因写入新工具）
最新资讯 |
